Препарат способен за счет восстановления активности определенных ферментов предотвратить деградацию нейронов
Российские ученые из Петербургского института ядерной физики имени Б.П. Константинова (ПИЯФ) НИЦ "Курчатовский институт" и из Первого Санкт-Петербургского государственного медицинского университета имени И.П. Павлова разработали препарат для лечения болезни Паркинсона, который находится на ранних стадиях развития. Этот препарат направлен на воздействие на фермент глюкоцереброзидазу, который кодируется геном GBA1. Мутации в этом гутем увеличивают риск развития болезни Паркинсона в десять раз. Об этом сообщили "Известия".
Исследования на клетках пациентов показали, что созданный учеными препарат способен восстанавливать активность требуемого фермента. При снижении активности глюкоцереброзидазы в клетках накапливается субстрат, который может стабилизировать нейротоксичные формы белка альфа-синуклеина, вызывающие нейродегенерацию. Разработанный препарат помогает ферменту работать более эффективно, снижая количество вредного субстрата и предотвращая деградацию нейронов.
В НИЦ "Курчатовский институт" — ПИЯФ ученые построили компьютерную модель глюкоцереброзидазы и искали химические модификации, которые могли бы улучшить действие препарата. Синтезированные молекулы были протестированы на клетках пациентов с мутацией в гене GBA1, и результаты показали, что российский препарат более эффективен, чем зарубежные аналоги.
На следующем этапе исследования ученым предстоит проверить действие созданной ими молекулы на животных, а затем провести клинические испытания. Этот препарат открывает новые перспективы в лечении болезни Паркинсона на ранних стадиях и может стать важным медицинским прорывом в борьбе с этим заболеванием.
